GBT présente des données lors de la 15e conférence scientifique annuelle sur la drépanocytose et la thalassémie

Données d'efficacité réelles sur Oxbryta® (voxelotor) dans le traitement de la drépanocytose présentées sous forme d'exposé oral

SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 28 oct. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ : GBT) a annoncé aujourd'hui sa participation à la 15e Conférence scientifique annuelle sur la drépanocytose et la thalassémie (ASCAT) et à la 1ère Conférence européenne EHA sur la drépanocytose, qui se tiendra en ligne du 26 au 31 octobre 2020. La société y exposera deux résumés, notamment les données d'efficacité réelles des comprimés Oxbryta® (voxelotor) dans le traitement de la drépanocytose (SCD).

« GBT se concentre sur la lutte contre les causes profondes de la drépanocytose et sur la modification de la progression de la maladie, dans le but ultime d'atténuer les complications graves et mortelles qui entraînent souvent des dommages à long terme et des décès précoces », a déclaré Ted W. Love, M.D., PDG de GBT. « Nous sommes ravis de participer à la conférence ASCAT 2020, où nous partageons des données d'efficacité réelles démontrant que les avantages du traitement avec Oxbryta des patients atteints de drépanocytose étaient cohérents avec les résultats de notre étude HOPE de phase 3. »

Les deux résumés présentés lors de la conférence fournissent un meilleur aperçu de l'innocuité et de l'efficacité d'Oxbryta :

  • Étude rétrospective des dossiers de patients visant à évaluer l'efficacité réelle de voxelotor sur la base des données au cours des premiers mois suivant l'approbation de la FDA aux États-Unis. Dans un échantillon de dossiers médicaux de 56 patients atteints de drépanocytose, voxelotor a augmenté l'hémoglobine de plus de 1 g/dL en moyenne et réduit les marqueurs d'hémolyse dans une mesure conforme aux résultats de l'essai contrôlé randomisé HOPE. Les preuves suggèrent également que le traitement par voxelotor a été associé à l'amélioration de symptômes importants de la SCD tels que la douleur et la fatigue, ainsi que d'autres aspects de la qualité de vie.
  • Observation médicale d'un patient atteint de SCD traité avec voxelotor après avoir présenté une baisse significative de l'hémoglobine, qui n'a pas répondu à la transfusion de globules rouges en association avec une hospitalisation pour COVID-19. Dans ce cas, l'hémoglobine et l'état clinique global du patient se sont améliorés rapidement avec le traitement par voxelotor, évitant ainsi une exsanguinotransfusion, épargnant les unités de globules rouges et diminuant l'exposition des prestataires de soins de santé au COVID-19, autant de considérations importantes durant cette période de pandémie et de réserve de sang limitée.

Les exposés de l'ASCAT sont détaillés ci-après :

Mercredi 28 octobre
Séance de résumés : Nouvelles thérapies
Efficacité réelle du voxelotor pour le traitement de la drépanocytose : Étude rétrospective des dossiers de patients
Présentateur : Kenneth Bridges, M.D., GBT
Heure : 11h GMT

Présentation virtuelle dans la salle des posters
Drépanocytose et COVID-19 : utilisation du voxelotor pour éviter la transfusion
Présentateur : William B. Ershler, M.D., Inova Schar Cancer Institute

Dans le cadre de sa présence à l'ASCAT, GBT organisera un symposium éducatif en ligne sur le thème « S'attaquer à la cause profonde : comprendre l'impact dévastateur de la drépanocytose sur les patients », le lundi 26 octobre, de 19h à 20h GMT. Ce symposium comprendra des exposés de Caterina Minniti, M.D., professeure de médecine clinique et de pédiatrie à l'Albert Einstein College of Medicine et directrice du Sickle Cell Center for Adults au Montefiore Medical Center, et de Bart Biemond, M.D., Ph.D., professeur de médecine interne et hématologue à la faculté de médecine de l'université d'Amsterdam. De plus amples informations sur le symposium, mises à la disposition des participants inscrits à la réunion ASCAT, sont fournies dans le programme de la conférence.

Parallèlement à l'ASCAT, GBT a publié aujourd'hui un rapport complet intitulé « Aperçu de l'environnement de la drépanocytose dans certains pays européens », afin d'aider à sensibiliser à la drépanocytose en Europe. Ce rapport est basé sur des recherches menées dans cinq pays européens et étudie le fardeau de la SCD sur les patients, les familles et les systèmes de soins de santé. Par ailleurs, il examine les mesures prises par les pouvoirs publics afin de relever les défis auxquels sont confrontés les personnes vivant avec cette maladie. La SCD est l'une des maladies génétiques rares les plus répandues en Europe. Malgré une compréhension clinique de la SCD, l'espérance de vie estimée des personnes touchées par cette maladie est considérablement inférieure à la moyenne européenne, ce qui indique la nécessité urgente d'améliorer la qualité des soins pour ces patients.

À propos de la drépanocytose
Selon les estimations, la drépanocytose (SCD) touche environ 100 000 personnes aux États-Unis, 1 52 000 personnes en Europe2 et des millions de personnes à travers le monde, en particulier parmi les personnes dont les ancêtres sont originaires d'Afrique subsaharienne.1 Elle affecte également les personnes d'ascendance hispanique, sud-asiatique, sud-européenne et du Moyen-Orient.1 La SCD est un trouble sanguin héréditaire permanent qui affecte l'hémoglobine, une protéine transportée par les globules rouges qui apporte de l'oxygène aux tissus et aux organes dans l'ensemble de l'organisme.3 En raison d'une mutation génétique, les personnes atteintes de SCD forment une hémoglobine anormale connue sous le nom d'hémoglobine S. En raison d'un processus appelé « polymérisation de l'hémoglobine », les globules rouges se dégradent, devenant désoxygénés, en forme de croissant et rigides.3-5 Le processus de falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine dû à la destruction des globules rouges) et des blocages dans les vaisseaux capillaires et les petits vaisseaux sanguins, ce qui entrave la circulation du sang et de l'oxygène dans l'ensemble de l'organisme. La diminution de l'apport d'oxygène dans les tissus et les organes peut entraîner des complications mortelles, notamment des accidents vasculaires cérébraux et des dommages irréversibles aux organes.4-7

À propos des comprimés d'Oxbryta® (voxelotor)
Oxbryta (voxelotor) est un traitement oral, administré une fois par jour aux patients atteints de drépanocytose (SCD). Oxbryta fonctionne en augmentant l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène. Étant donné que l'hémoglobine S oxygénée n'est pas polymérisée, GBT pense qu'Oxbryta bloque la polymérisation ainsi que la falciformation et la destruction des globules rouges qui en découlent, qui sont des pathologies primaires auxquelles doivent faire face toutes les personnes atteintes de SCD. Ayant le potentiel d'améliorer l'anémie hémolytique et l'apport d'oxygène, GBT estime qu'Oxbryta a le potentiel de modifier la progression de la SCD. Le 25 novembre 2019, Oxbryta a reçu une approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la SCD chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus.8  En tant que condition pour obtenir l'approbation accélérée, GBT continuera d'étudier Oxbryta dans le cadre de l'étude HOPE-KIDS 2, une étude de confirmation post-approbation utilisant la vitesse de circulation analysée par Doppler transcranien fonctionnel (TCD) pour évaluer la capacité du traitement à réduire le risque d'accident vasculaire cérébral chez les enfants âgés de 2 à 15 ans.

Reconnaissant le besoin crucial de nouveaux traitements pour la SCD, la FDA a accordé à Oxbryta les désignations de « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Fast Track » (procédure accélérée), « Orphan Drug » (médicament orphelin) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour le traitement des patients atteints de SCD. En outre, Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME - médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de SCD.

GBT prévoit de demander des approbations réglementaires pour étendre l'utilisation potentielle d'Oxbryta aux États-Unis dans le traitement de la SCD chez les enfants âgés de 4 à 11 ans, ainsi que pour le traitement de l'anémie hémolytique dans la SCD chez les personnes âgées de 12 ans et plus en Europe.

Renseignements importants en matière d'innocuité
Oxbryta ne doit pas être administré en cas de réaction allergique au voxelotor ou à l'un des ingrédients d'Oxbryta. Veuillez vous reporter à la fin de la notice destinée aux patients pour obtenir une liste des ingrédients d'Oxbryta. Oxbryta peut provoquer de graves effets secondaires, notamment de graves réactions allergiques. Les patients doivent consulter leur prestataire de soins de santé ou obtenir une aide médicale d'urgence immédiatement en cas d'éruption cutanée, d'urticaire, d'essoufflement ou de gonflement du visage.

Les patients recevant des exsanguinotransfusions doivent parler à leur prestataire de soins de santé des difficultés éventuelles d'interprétation de certains tests sanguins lors de la prise d'Oxbryta.

Les effets secondaires les plus courants d'Oxbryta incluent des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs d'estomac (abdominales), des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et de la fièvre. Il ne s'agit pas des seuls effets secondaires possibles d'Oxbryta. Avant de prendre Oxbryta, les patients doivent indiquer à leur prestataire de soins de santé tous leurs problèmes médicaux, notamment s'ils souffrent de problèmes hépatiques. Les patientes doivent indiquer si elles sont enceintes ou si elles prévoient de tomber enceinte car on ne sait pas si Oxbryta peut nuire à un bébé à naître, ou si elles allaitent ou prévoient d'allaiter car on ne sait pas si Oxbryta peut passer dans le lait maternel ni s'il peut nuire à un bébé. Les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement avec Oxbryta et pendant au moins deux semaines après la dernière dose.

Les patients doivent indiquer à leur médecin tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments, vitamines et suppléments à base de plantes sur ordonnance ou en vente libre. Certains médicaments peuvent affecter le fonctionnement d'Oxbryta. Oxbryta peut également affecter le fonctionnement d'autres médicaments.

Il est conseillé aux patients d'appeler leur médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA au 1-800-FDA-1088. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Global Blood Therapeutics au 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU).

Des informations complètes sur la prescription d'Oxbryta sont disponibles à l'adresse Oxbryta.com.

À propos de Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la distribution de traitements qui changent la vie et donnent espoir aux communautés de patients sous-desservies. Fondée en 2011, GBT poursuit son objectif de transformer le traitement et les soins de la drépanocytose (SCD), une maladie sanguine héréditaire, dévastatrice et permanente. La société a introduit Oxbryta® (voxelotor), le premier traitement approuvé par la FDA qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine S, la cause profonde de la dégradation des globules rouges dans la SCD. GBT fait également progresser son programme de pipeline pour la SCD avec l'inclacumab, un inhibiteur de la sélectine P en cours de développement pour faire face aux crises douloureuses associées à cette maladie. En outre, les équipes chargées de la découverte de médicaments de GBT travaillent sur de nouvelles cibles pour mettre au point la prochaine génération de traitements pour la SCD. Pour en savoir plus, veuillez consulter www.gbt.com et suivre la société sur Twitter @GBT_news.

Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995, y compris les énoncés contenant les mots « fera », « anticipe », « prévoit », « croit », « prédit », « estime », « s'attend à » et « a l'intention de » ou d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de GBT et les résultats réels pourraient différer sensiblement. Les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse et qui ne sont pas des faits historiques sont considérés comme des énoncés prospectifs au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. GBT formule ces énoncés prospectifs, y compris les énoncés concernant les priorités, l'implication, la détermination, les objectifs et la vision de GBT ; l'innocuité, l'efficacité et le mécanisme d'action d'Oxbryta et les autres caractéristiques du produit ; la commercialisation, la distribution, la disponibilité, l'utilisation et le potentiel médical et commercial d'Oxbryta ; les études en cours et prévues sur Oxbryta ainsi que les protocoles, activités et attentes connexes ; l'expansion potentielle de l'utilisation approuvée d'Oxbryta pour un plus grand nombre de patients aux États-Unis, et la potentielle approbation règlementaire d'Oxbryta pour traiter les patients en Europe ; la sensibilisation à la SCD en Europe ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la SCD et l'atténuation des complications connexes ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la drépanocytose et l'atténuation des complications connexes ; la nécessité d'améliorer la qualité des soins pour les patients atteints de SCD en Europe ; le potentiel de l'inclacumab ; et la progression du pipeline de GBT, en travaillant sur de nouvelles cibles et la découverte, le développement et la distribution de traitements, couverts par les dispositions d'exonération pour les énoncés prospectifs contenues dans l'article 27A de la loi Securities Act et l'article 21E de la Securities Exchange Act, et GBT fait cette déclaration afin de respecter les dispositions d'exonération. Ces énoncés prospectifs reflètent les opinions actuelles de GBT au sujet de ses plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, qui sont fondés sur les informations actuellement mises à la disposition de la société et sur les hypothèses formulées par la société. GBT ne peut en aucun cas garantir que ces plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés et, en outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les présents énoncés prospectifs et seront affectés par une variété de risques et facteurs qui échappent au contrôle de GBT y compris, sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à la pandémie de COVID-19, notamment l'ampleur et la durée de l'impact sur les activités de GBT, y compris les activités de mise sur le marché, les efforts de règlementation, la recherche et le développement, les activités de développement institutionnel et les résultats d'exploitation, qui dépendent tous de développements futurs qui sont très incertains et ne peuvent être prédits avec précision, tels que la durée réelle de la pandémie, les restrictions de déplacement, les mesures de quarantaine, la distanciation sociale et les exigences de fermeture d'entreprises aux États-Unis et dans d'autres pays, et l'efficacité des mesures prises à l'échelle internationale pour contenir et traiter cette maladie ; les risques liés au fait que GBT a seulement récemment établi ses capacités de commercialisation et pourrait ne pas être en mesure de commercialiser Oxbryta avec succès ; les risques associés à la dépendance de GBT à l'égard de tiers pour ses activités de développement, de fabrication et de commercialisation liées à Oxbryta ; les actions des payeurs gouvernementaux et tiers, y compris celles liées au remboursement et à la tarification ; les risques et incertitudes liés aux produits concurrents et d'autres changements susceptibles de limiter la demande pour Oxbryta ; les risques que les autorités réglementaires puissent exiger des études ou données supplémentaires pour étayer la poursuite de la commercialisation d'Oxbryta ; les risques que des effets indésirables liés au médicament soient observés pendant la commercialisation ou le développement clinique ; le risque que les données et résultats ne respectent pas les exigences réglementaires ou soient autrement suffisants pour la poursuite du développement, de l'examen réglementaire ou de l'approbation ; le respect des financements et d'autres obligations en vertu du prêt Pharmakon ; le calendrier et la progression des activités de recherche et développement de GBT et Syros en vertu de leur collaboration ; ainsi que les risques mentionnés dans le Rapport annuel de GBT sur Formulaire 10-K pour l'exercice fiscal clos au 31 décembre 2019, et le dernier Rapport trimestriel de GBT sur Formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants mentionnés dans les dépôts ultérieurs de GBT auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Sauf lorsque la loi l'exige, GBT n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement tout énoncé prospectif, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

Références

  1. Site Internet des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC). Drépanocytose (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Consulté le 3 juin 2019.
  2. Agence européenne des médicaments. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Consulté le 12 juin 2020.
  3. Site Internet du National Heart, Lung, and Blood Institute. Drépanocytose. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Consulté le 5 août 2019.
  4. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
  5. Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
  6. Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. 
  7. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
  8. Informations sur la prescription des comprimés Oxbryta (voxelotor). South San Francisco, Californie. Global Blood Therapeutics, Inc. ; novembre 2019.

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