Communiqué de presse : Le Rezurock de Sanofi approuvé dans l’UE pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte
Le Rezurock de Sanofi approuvé dans l’UE pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte
- Rezurock est maintenant approuvé dans l’UE pour les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus atteints de GvHD chronique, offrant ainsi un nouveau médicament aux patients disposant d’options thérapeutiques limitées.
Paris, le 31 mars, 2026. La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour Rezurock (belumosudil) pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte (GvHD) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus ayant un poids corporel d’au moins 40 kg. Le médicament doit être utilisé lorsque les autres options thérapeutiques offrent un bénéfice clinique limité, ne sont pas adéquates ou ont été épuisées. L’autorisation de mise sur le marché conditionnelle dépend de l’achèvement d’une étude de confirmation, randomisée et contrôlée. Cette approbation fait suite à l’avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments émis le 30 janvier 2026.
« La GvHD chronique est une affection grave et potentiellement mortelle, qui impose un lourd fardeau physique et émotionnel à une proportion importante de patients après une greffe de cellules souches allogéniques. Dans l’ensemble de l’UE, de nombreux patients continuent à faire face à des défis importants dans la prise en charge de cette maladie, en particulier lorsque les thérapies existantes ne fournissent pas un bénéfice adéquat », a déclaré Mohamad Mohty, professeur d’hématologie, chef du service d’hématologie et de thérapie cellulaire à l’hôpital Saint-Antoine et à la Sorbonne Université, Paris, France. « Cette approbation représente une avancée importante qui offre une nouvelle option thérapeutique pouvant potentiellement améliorer significativement la vie des patients. »
« Près d’un patient sur deux atteint de GvHD chronique nécessite un traitement de troisième ligne, mais les options thérapeutiques disponibles pour les patients de l’UE à ce stade tardif de la maladie restaient limitées », a déclaré Olivier Charmeil, Vice-Président exécutif, Médecine générale, et PDG intérimaire de Sanofi. « Nous restons engagés à soutenir les patients atteints de GvHD chronique et leurs soignants et sommes heureux de proposer cette nouvelle option de traitement aux patients vivant avec cette affection débilitante et à long terme. »
Cette approbation repose sur les résultats de sécurité et d’efficacité de plusieurs études cliniques et sur des données en vie réelle. Cela inclut l’étude de phase 2 ROCKstar, randomisée et multicentrique (identifiant de l’étude clinique : NCT03640481), qui a démontré des réponses cliniquement significatives et durables avec Rezurock chez les patients atteints de GvHD chronique après une greffe de cellules souches et au moins deux lignes antérieures de traitement systémique. Le traitement a généralement été bien toléré. Dans le cadre de cette autorisation de mise sur le marché conditionnelle, Sanofi mènera une nouvelle étude de confirmation, randomisée et contrôlée.
Le médicament a été désigné « orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) en 2019 pour le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte. Suite à cette autorisation de mise sur le marché conditionnelle, le Comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) de l’Agence européenne des médicaments a également officiellement adopté un avis sur le maintien de la désignation de médicament orphelin.
Outre l’UE, le Rezurock est approuvé dans 20 pays, dont les États-Unis, le Royaume-Uni et le Canada pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de GvHD chronique après l’échec d’au moins deux lignes de thérapie systémique antérieures et en Chine après l’échec d’une ligne de thérapie systémique antérieure.
Plus de 20 000 patients atteints de GvHD chronique ont été traités par Rezurock depuis sa première approbation aux États-Unis en juillet 2021.
À propos du Rezurock
Le Rezurock (belumosudil) est un inhibiteur sélectif de ROCK2 (Rho-associated coiled-coil kinase 2). Son efficacité a été démontrée auprès de différents types de personnes atteintes de GvHD chronique après l’échec de deux autres types de traitement.
Sanofi s’engage à étudier la sécurité d’emploi et l’efficacité du Rezurock dans d’autres groupes d’âge et indications, notamment par le biais d’études en cours chez des patients pédiatriques atteints de GvHD chronique depuis l’âge d’un an et qui ont reçu au moins deux lignes de traitement systémique au préalable et chez des patients atteints de dysfonctionnement chronique de l’allogreffe pulmonaire. Ces indications supplémentaires font actuellement l’objet d’études cliniques et n’ont pas encore été approuvées par les autorités réglementaires.
À propos de l’étude ROCKstar
ROCKstar était une étude pivot de phase 2, en ouvert, non contrôlée, randomisée, multicentrique qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi du Rezurock chez des patients atteints de GvHD chronique qui ont reçu 2 à 5 lignes de traitement systémique au préalable. Une analyse de suivi en ouvert de l’étude ROCKstar sur 3 ans a évalué l’efficacité à long terme du Rezurock.
Le traitement, comprenant 200 mg de Rezurock, a été administré en continu jusqu’à ce qu’une progression cliniquement significative de la GvHD chronique soit constatée ou qu’une toxicité inacceptable apparaisse. Le critère d’évaluation principal était le meilleur taux de réponse globale (TRG) à tout moment.
Les résultats de l’étude ont démontré un meilleur TRG cliniquement et statistiquement significatif de 74 % sous traitement par Rezurock (n = 77, IC à 95 %, 63-83 p < 0,0001). Les réactions indésirables les plus fréquentes étaient la fatigue (46 %), la diarrhée (35 %), les nausées (35 %), la dyspnée (32 %), la toux (30 %) et les infections des voies respiratoires supérieures (26 %).
À propos de la maladie chronique du greffon contre l’hôte
La GvHD est une complication mettant en jeu le pronostic vital qui peut survenir après une greffe de cellules souches (ou une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques) lorsque les cellules du donneur (greffon) attaquent les cellules de l’hôte, entraînant une inflammation et une fibrose (cicatrisation ou épaississement) pouvant endommager de multiples tissus et organes. La GvHD chronique dévaste la vie de près de 50 % des patients qui subissent une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques. La GvHD est considérée comme l’une des principales causes de morbidité (mauvaise santé) et de mortalité tardive sans rechute après une greffe de cellules souches. Les conséquences sont considérables, tant pour le fardeau qu’elle fait peser sur le bien-être physique et émotionnel de l’individu, que pour son impact socio-économique global.
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